がん治療薬の新薬開発の基礎知識
がんに有効な薬の開発によって、新しい薬が次々と誕生しています。しかし、1つの新薬が使えるようになるまでには長い歳月と費用がかかります。
試験管や動物を用いた基礎研究から製造承認（その薬を製造してよいと国から認められること）を経て医療現場で使えるようになるまで、かかる期間は10年以上、1剤あたりの開発費用は200億円から300億円にものぼるとされます。最新の研究では、米国で承認された新薬1剤当たりの研究開発費の平均は1,400億円という報告もあり、開発費用は年々増加傾向にあります。
がん治療薬の新薬開発の流れと期間
従来の抗がん剤開発のアプローチ
従来の抗がん剤の開発は、植物や微生物、化学物質など多くの資源の中から、将来、薬として使える可能性がある物質や成分を探し出すことから始まります。これは「基礎研究」の段階であり、数万から数十万の化合物の中から、がん細胞に対して効果を示す可能性のある候補物質を選別します。
分子標的薬の開発における新しいアプローチ
一方、最近特に開発が盛んな分子標的薬は、がん細胞にはあるが、正常の細胞にはほとんど存在しない遺伝子を見つけ、それががんの増殖やがん化に関わっているかどうかを調べる作業が行われます。
こうしたことが可能になった背景には、「ヒトゲノムプロジェクト」によって、遺伝情報が解明されてきたことが大きいといえます。2024年9月には、日本人症例のゲノム解析を起点とした胆道がんの治療薬タスルグラチニブが承認されました。これは、日本発のゲノム研究が実際の治療薬開発につながった画期的な例です。
非臨床試験から臨床試験へ
新しい薬の候補が見つかると、動物や人の培養細胞を用いて安全性や有効性について調べます。ただし、この段階で安全性や有効性が確認されても、人への効果は未知数です。そこで、実際に人に使っても安全で効果があるかどうかを調べる臨床試験が行われます。
臨床試験（治験）の詳細なプロセス
臨床試験と治験の違い
臨床試験とは、ある病気にかかった人たちを対象に、薬の有効性や副作用などを評価するためのもので、臨床研究として行われる臨床試験と、新薬の承認や適応拡大のために行われる臨床試験とに分かれています。後者を「治験」と呼びます。
治験は新薬を承認するための日本特有のシステムで、これまでは製薬企業が申請に必要なデータを集めるために、病院や医院に依頼して進めていましたが、薬事法の改正で医師が主導して治験を進めることができるようになりました。
治験の3段階と各フェーズの役割
治験は第1相試験から第3相試験まで3ステップあり、治験を受けることに同意した人が被験者となります。
| フェーズ | 目的 | 被験者数 | 主な評価項目 |
|---|---|---|---|
| 第1相試験 | 安全性の確認と適切な用量の決定 | 20～100人 | 副作用、最大耐用量 |
| 第2相試験 | 有効性の確認と安全性の詳細な評価 | 100～300人 | 奏効率、安全性プロファイル |
| 第3相試験 | 既存治療との比較による有効性と安全性の確認 | 300～3000人 | 生存期間、生活の質 |
承認審査のプロセスと期間
この治験で新薬の安全性や有効性などが証明されると、製薬企業は厚生労働省に治験薬の製造承認を申請します。ここで何段階かの審査を受け、それにパスすると初めて、健康保険がきく「薬」として使えるようになります。「新薬が承認された」というのは、このことを指します。
2025年1月からは新医薬品の承認時期と薬価収載時期が変更され、年7回の薬価収載機会が設けられることで、承認から患者さんが使用できるまでの期間がより短縮されます。
承認審査期間の改善状況
日本は海外に比べて、新薬の開発から治験、承認までに長い時間がかかるといわれています。ただ、抗がん剤では第3相試験をしないで承認申請を行うこともできるようになるなど、以前よりは申請までの時間が短縮されつつあります。
2024年度には条件付き早期承認制度の対象品目も含め、多くの新医薬品が承認されています。この制度により、患者さんにとって緊急性の高い薬剤については、従来よりも早期に使用できるようになっています。
海外の薬を使えるのか～治験参加と未承認薬について
治験への参加方法と条件
がんの治療で苦労している患者さんの中には、海外で有効性が認められている未承認薬を使いたいと思っている人もいます。
そう希望するなら、臨床試験や治験に参加するのも1つの方法です。どんな治験があるかは、インターネット上にも情報が載っていますが、それより担当医に相談するのが1番の近道です。受けたい治験がその施設で行われていない場合は、実施施設を紹介してもらいましょう。
治験に参加するためには、決められた条件（病気の種類や進行度、持病や合併症など）を満たさなければなりません。また条件が合ったとしても、治療方針が厳格に決められていたり、検査が頻繁になったりするため、通常の治療よりも手間がかかります。その点も含めて納得した上で受けることが大切です。
治験の費用について
気になる費用についてですが、治験の場合は製薬企業が薬代や検査費用を負担してくれます。むしろ、治験薬の費用は無料で提供され、一部の検査費用も製薬会社が負担することが多いため、患者さんの経済的負担は軽減されます。
ドラッグラグの現状と対策
ドラッグラグとは何か
すでに海外では有効な薬として使われているにもかかわらず、日本ではまだ承認されていない薬が少なくありません。こうした承認のずれを「ドラッグラグ」といいます。
一般的には、新薬が開発される、あるいは別の病気への有効性が認められそうな場合、製薬企業は治験を行って、そのデータを国に申請します。国はその薬の有効性や安全性などを審査して、問題がなければ治療薬として承認します。
ドラッグラグの現状
この過程を経て、製薬企業は販売を始めますが、審査から承認するまでの期間が日本では他国より長く、それがドラッグラグを生んでいます。
ちなみに、薬の審査・承認を行う厚生労働省の2009年の資料では、世界で初めてある薬が販売されてから、日本で販売されるまでにかかる時間は約3.9年。フランスは2.5年、アメリカは1.4年なので、諸外国に比べて遅いことがわかります。
近年の状況を見ると、2017年以降はドラッグラグの中央値が20か月台となり、2022年は16.4か月まで改善されています。しかし、依然として1年以上の差があるのが現状です。
適応外使用の問題
また、新薬の承認にはどんな疾患や症状に使えるかという「適応」が定められています。例えば、大腸がんで承認された抗がん剤は、大腸がんにしか使えません。胃がんに使おうとする場合は「未承認薬」ということになり、健康保険は使えません。これがドラッグラグのもう1つの側面、適応外の問題です。
公知申請制度による解決策
公知申請制度の仕組み
ドラッグラグの問題については厚生労働省も深刻にとらえ、申請や審査までの時間を早める取り組みを開始しています。その1つが「公知申請」という制度です。
これは、欧米では使われているけれど、国内では承認されていなかったり適応外だったりする薬のうち、学会などから要望が出て厚生労働省の検討会議で医療上の必要性を評価されたものについては、承認を待たずに保険適用される制度です。
公知申請制度の実績
制度開始後2019年12月までの20年間に公知申請により日本で承認されたものは219品目（承認された全医薬品の11.8％）でした。これにより、がんの分野では、ゲムシタビンやカペジタビンなど、十数種類の抗がん剤で適応が拡大されています。
薬事審議会での事前評価が終了した段階で、当該効能効果又は用法用量は、薬事承認を待たずに保険適用されることになります。この制度により、患者さんはより早期に海外で実績のある治療を受けられるようになっています。
2024年に承認された最新のがん治療薬
ゲノム医療の進歩を示す新薬
2024年9月には、日本人症例のゲノム解析から創製されたタスルグラチニブが、難治性がんである胆道がんの治療薬として承認されました。これは、日本発のゲノム研究が実際の患者さんの治療につながった画期的な例です。
抗体薬物複合体（ADC）の発展
2024年12月には、第一三共のダトロウェイ（ダトポタマブ デルクステカン）が世界で初めて乳がん治療薬として日本で承認されました。これは抗TROP-2抗体薬物複合体で、化学療法歴のあるホルモン受容体陽性かつHER2陰性の手術不能又は再発乳がんを適応としています。
免疫チェックポイント阻害薬の適応拡大
アストラゼネカからは、タグリッソとイミフィンジについて新たな適応症での承認申請が行われており、肺がん治療における化学放射線療法後の選択肢拡大が期待されています。
国内未承認薬の現状
ドラッグロスの問題
厚生労働省によると、2022年末時点で国内未承認の医薬品は143品目です。そのうちの60.1％（86品目）にのぼる医薬品については、国内の開発も未着手の状況です。この状況は「ドラッグロス」と呼ばれ、ドラッグラグとは区別されています。
患者さんができること
未承認薬の情報については、担当医師との相談が最も重要です。また、患者会や学会などを通じて、医療上必要性の高い薬剤について要望を出すことも可能です。製薬企業に対しても、患者さんの声は新薬開発の優先順位を決める重要な要素となります。
今後の展望と課題
創薬DXの推進
新薬の研究・開発には、10年以上の期間と数100億円以上の費用がかかるため、創薬DX（Digital Transformation）による開発プロセスの効率化が注目されています。人工知能や機械学習を活用した薬剤設計、バーチャル治験などの技術により、開発期間の短縮とコスト削減が期待されています。
個別化医療の推進
ゲノム情報に基づく個別化医療の発展により、患者さん一人ひとりに最適な治療法を選択できるようになってきています。このような精密医療の推進により、より効果的で副作用の少ない治療が可能になると期待されています。
国際共同治験の重要性
ドラッグラグの解消には、国際共同治験への参加が重要です。日本人患者さんが国際共同治験に参加することで、海外での承認と同時に日本でも使用できるようになる可能性が高まります。
患者さんが知っておくべきポイント
治療選択における情報収集
がんと診断されたあと、どのような治療を選び、日常生活でどんなケアをしていくのかで、その後の人生は変わってきます。納得できる判断をするためには正しい知識が必要です。
担当医師との十分な話し合いに加えて、セカンドオピニオンの活用、患者会での情報交換、信頼できる医療情報サイトでの情報収集などを通じて、幅広い選択肢を検討することが大切です。
治験情報の活用
治験は新しい治療法を試す機会であると同時に、最新の医療を受ける可能性でもあります。治験参加を検討する際は、メリットとリスクを十分に理解した上で決断することが重要です。また、治験に関する情報は医療機関や製薬企業のウェブサイト、国の治験情報データベースなどで確認することができます。
参考文献・出典情報
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- 国立がん研究センター「日本人でのゲノム解析から創製された新薬が難治性がんである胆道がんの治療薬として承認」
- アストラゼネカ「肺がん治療における化学放射線療法後の選択肢拡大に向けた、タグリッソおよびイミフィンジの新たな承認申請を実施」
- AnswersNews「【2025年の新薬#1】ヤンセン、がん領域で4製品発売見込み」
- 大阪ブレストクリニック「第一三共ダトロウェイの承認」
- Regulatory Affairs Japan「新医薬品の承認／薬価収載時期の変更（2025年1月から）」
- Salesforceブログ「ドラッグラグとは？日本の医薬品承認の遅れがもたらす影響と対策」
- 日本CRO協会「製薬企業における新薬開発の流れ：莫大な研究開発費と期間が必要です」
- 日本SMO協会「くすりができるまで」
- 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構「2024年度承認品目一覧（新医薬品）」
