患者申出療養制度の基本的な仕組み
患者申出療養制度は、2016年4月に新たに創設された制度で、困難な病気と闘う患者さんの思いに応える重要な仕組みです。この制度は、患者さんからの申出を起点として、未承認薬や適応外薬などの先進的な医療を、安全性・有効性等を確認しつつ、身近な医療機関で迅速に受けられるようにするものです。
従来の先進医療が医療機関を起点とするものだったのに対し、患者申出療養は患者さん自身が主体となって申出を行う点が特徴です。
この制度は保険外併用療養費制度の一つとして位置付けられており、将来的な保険適用につなげるためのデータや科学的根拠の集積を目的としています。
患者申出療養と保険診療・自由診療の違い
医療費の負担方法について、日本の医療制度を理解する上で重要な概念があります。保険診療、自由診療、そして患者申出療養にはそれぞれ異なる特徴があります。
保険診療との違い
保険診療では、国が定めた治療法や薬剤を使用し、患者さんの自己負担は通常1～3割となります。これに対して患者申出療養では、保険適用外の治療部分は全額自己負担となりますが、一般的な診療と共通する部分（診察・検査・投薬・入院料等）については保険が適用されます。
自由診療との違い
自由診療では、治療にかかる費用がすべて全額自己負担となります。たとえば保険適用の治療50万円と自由診療50万円を組み合わせた場合、総額100万円がすべて患者さんの負担となります。
一方、患者申出療養では、同じケースでも保険適用部分（50万円）は通常の自己負担割合（3割負担の場合15万円）となり、患者申出療養部分（50万円）のみが全額自己負担となります。結果として患者さんの負担は65万円となり、自由診療と比較して35万円の軽減が図られます。
患者申出療養の対象となる医療技術
患者申出療養として実施される医療には、一定の要件があります。まず、科学的根拠に基づく一定の安全性・有効性が確保できる治療法であることが必要です。また、国内で同様の試験計画による治験が実施されていないことも条件の一つです。
現在、患者申出療養として実施されている治療は、主にがん治療を中心とした11種類程度となっています。特に注目されているのは、がんゲノム医療との関連で実施されている「遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療」です。これは、がん遺伝子パネル検査の結果に基づいて、患者さんに適した未承認の抗がん剤を使用する治療法です。
具体的な実施例
国立がん研究センターが実施している患者申出療養の例では、薬剤費として4週間あたり約25万円から165万円相当の医薬品が対象となっています。ただし、2025年4月時点では、対象となる医薬品は製薬企業から無償提供されており、患者さんの負担は臨床試験実施に係る費用として約37万円程度となっています。
患者申出療養の申請プロセスと期間
患者申出療養を受けるためのプロセスは、以下のような流れになります。
最初に、患者さんが主治医と十分に相談を行います。主治医は大学病院などの臨床研究中核病院と連携して、治療の可能性について検討します。この段階で、既存の治験や先進医療で同様の治療が実施されていないかの確認も行われます。
次に、臨床研究中核病院において治療計画の作成が行われます。この計画書には、治療の安全性や有効性に関する科学的根拠、実施方法、データ収集計画などが含まれます。
計画書が完成すると、国による審査が実施されます。この審査期間は、新規の治療の場合は原則6週間、既に実施されている治療と同様のものについては原則2週間となっています。これは従来の先進医療の審査期間（約6か月）と比較して大幅に短縮されています。
審査が承認されると、実際の治療が開始されます。治療は申出を受けた臨床研究中核病院で実施されることが基本ですが、審査結果によっては患者さんの身近な医療機関での実施も可能となる場合があります。
患者申出療養の費用負担と保険金について
患者申出療養における費用負担は、治療の内容によって大きく異なります。患者申出療養に係る技術料や未承認薬の費用は全額自己負担となりますが、基礎的な医療費（診察料、検査料、入院基本料など）については通常の健康保険が適用されます。
費用の具体例
実際の費用について、厚生労働省の資料によると、マルチプレックス遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療では、自己負担額（技術料相当額）が約30.2万円となっています。
また、保険適用部分については高額療養費制度の対象となるため、患者さんの所得に応じて自己負担の上限額が設定されます。これにより、実際の負担額はさらに軽減される場合があります。
| 治療の種類 | 保険適用部分 | 患者申出療養部分 | 患者負担 |
|---|---|---|---|
| 通常の保険診療 | 3割負担 | なし | 医療費の3割 |
| 自由診療 | なし（全額自己負担） | 全額自己負担 | 医療費の10割 |
| 患者申出療養 | 3割負担 | 全額自己負担 | 保険適用部分の3割＋技術料全額 |
民間保険の特約による保障
患者申出療養の費用負担に備えるため、多くの保険会社が専用の特約を提供しています。これらの特約は、従来の先進医療特約とは別の保障として位置付けられています。
主要な保険会社の特約内容
住友生命では、2024年9月25日より「新先進医療・患者申出療養特約」として保障範囲を拡大しました。この特約では、患者申出療養の技術料と同額の給付金に加えて、技術料の10%相当額の保障充実給付金が支払われます。
損保ジャパンでは、「先進医療・患者申出療養費用特約」として、技術料と同額に加えて技術料の10%相当額（ただし1回の治療につき20万円を限度）を限度額なしで保障しています。
アクサ生命の「患者申出療養サポート」では、1回の療養につき1,000万円、通算2,000万円を限度として保障を提供しています。
保険金の支払い条件
これらの特約による保険金の支払いには、重要な条件があります。保険金が支払われるのは、療養を受けた日において厚生労働大臣が定める患者申出療養に該当する場合のみです。過去に患者申出療養として認められていても、現在は対象外となっている場合は保険金の支払い対象外となります。
また、患者申出療養の技術料が1万円未満の場合は一律1万円が支払われる仕組みを採用している保険会社もあります。
患者申出療養制度の現状と課題
患者申出療養制度の実施状況を見ると、先進医療と比較してまだ規模は小さいのが現状です。先進医療が267施設で実施されているのに対し、患者申出療養は23施設での実施にとどまっています。
実施技術数についても、先進医療が76種類（2025年3月1日現在）であるのに対し、患者申出療養は約11種類と限定的です。総金額についても、先進医療の約102.9億円に対して患者申出療養は1.9億円程度となっています。
制度活用が進まない理由
患者申出療養制度の活用が限定的である理由として、以下の点が挙げられます。
まず、制度の認知度がまだ十分でないことが挙げられます。患者さんや医療従事者の間でも、制度の存在や具体的な利用方法についての理解が不足している場合があります。
また、申出から実施までのプロセスが複雑であり、特に科学的根拠の準備や臨床研究中核病院との連携に時間を要することも課題となっています。
さらに、対象となる医療技術が限定的であり、多くの患者さんのニーズに対応できていない現状があります。
今後の展望と期待される発展
患者申出療養制度は、今後の医療技術の進歩とともに、より多くの患者さんにとって重要な選択肢となることが期待されています。特に、がんゲノム医療の発展により、個別化医療のニーズが高まる中で、この制度の重要性はさらに増すと考えられます。
がんゲノム医療との連携
2019年10月からがん遺伝子パネル検査後の治療選択肢として患者申出療養が活用されるようになりました。これにより、遺伝子検査で有効な治療法が特定されても、その薬剤が日本で未承認である場合に、患者申出療養制度を通じて治療を受けられる道が開かれました。
国立がん研究センターが実施している多施設共同研究では、がんゲノム医療中核拠点病院13施設が連携し、製薬企業からの薬剤無償提供を受けることで患者さんの負担軽減を図る取り組みも行われています。
制度改善への取り組み
厚生労働省では、患者申出療養制度のさらなる活用促進に向けて、審査プロセスの効率化や対象医療技術の拡大について検討を続けています。また、臨床研究中核病院や特定機能病院における相談窓口の充実も図られており、患者さんがより利用しやすい環境整備が進められています。
患者申出療養を検討する際の注意点
患者申出療養を検討する際には、いくつかの重要な注意点があります。
十分な情報収集と相談
まず、患者さん自身がその医療技術や制度について十分に理解し、納得した上で申出を行うことが重要です。主治医とよく話し合い、治療の効果や副作用、費用などについて詳細な説明を受ける必要があります。
また、他の治療選択肢（既存の治験や先進医療など）についても十分に検討し、患者申出療養が最適な選択肢であることを確認することが大切です。
経済的負担の検討
患者申出療養では、技術料部分が全額自己負担となるため、相当な経済的負担が発生する可能性があります。治療期間や総費用を事前に把握し、支払い能力について十分に検討する必要があります。
民間保険の特約による保障がある場合も、支払い条件や限度額について事前に確認しておくことが重要です。
治療の不確実性
患者申出療養で実施される治療は、まだ有効性や安全性が十分に確立されていない段階のものです。期待した効果が得られない可能性や、予期しない副作用が生じる可能性もあることを理解しておく必要があります。
制度活用のためのサポート体制
患者申出療養制度を円滑に活用するため、様々なサポート体制が整備されています。
相談窓口の設置
臨床研究中核病院や特定機能病院では、患者申出療養相談窓口が設置されています。これらの窓口では、専門的な知識を持つスタッフが、制度の利用に関する相談に応じています。
相談窓口では、治療の可能性についての初期評価や、必要な手続きに関する説明、他の治療選択肢との比較検討など、包括的な支援を受けることができます。
臨床研究支援体制
患者申出療養として実施される治療は、臨床研究の枠組みで行われるため、適切な研究支援体制が重要です。臨床研究中核病院では、研究計画の立案から実施、データ管理まで、専門的なサポートを提供しています。
また、複数の医療機関が連携して実施される場合には、ネットワーク型の支援体制により、質の高い研究実施が確保されています。
出典・参考文献
