治験とは何か？薬事承認を目指す医学研究の第一歩
治験とは、新しい医薬品や医療機器が厚生労働省から承認を得るために実施される臨床試験です。薬の候補となる物質について、人を対象として安全性と有効性を科学的に検証する重要な過程となります。
治験は「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令（GCP）」という厳格な規則に従って実施されます。この規則は国際的に統一された基準であり、参加される患者の人権、安全性、福祉の保護を最優先に定められています。
治験の実施段階と特徴
治験は通常、第I相、第II相、第III相の3つの段階を踏んで進められます。第I相では少人数の健康な成人や患者を対象に安全性を確認し、第II相では少数の患者で有効性と適切な投与量を調べます。第III相では多数の患者を対象として、既存の治療法との比較を行います。
治験の実施には特別な条件を満たした医療機関のみが選ばれ、どこの病院でも受けられるわけではありません。参加される患者は細かく管理され、血液検査の回数や時間、併用薬の服用時間などの制約があります。
臨床試験とは？治験を含む幅広い医学研究の総称
臨床試験とは、人を対象として実施される医学系研究の総称です。治験も臨床試験の一種ですが、臨床試験の範囲はより広く、新薬の開発を目的としたもの以外も含まれます。
既存の薬の効果を追跡調査したり、既存の薬を組み合わせた併用療法の効果と安全性を調査したり、既存の薬の別の効能を調査・確認したりするなど、人に対して行う治療を兼ねた試験の全てが臨床試験に含まれます。
臨床試験の種類と実施方法
臨床試験には医師・研究者主導で行われるものと、製薬企業が主導する企業治験があります。医師主導の臨床試験では、これまで厚生労働省で承認された薬や治療法から、最良の方法や薬のよりよい組み合わせを確立することを目的としています。
治験と比べて臨床試験は参加しやすく、実施病院も治験のように国に指定された病院である必要がありません。通常は既に保険診療となっている治療法の中での試験ですので、各健康保険制度における一部負担金を支払うことになります。
先進医療とは？保険適用検討中の高度医療技術
先進医療とは、厚生労働大臣が定める高度な医療技術で、安全性や効果が確認されると健康保険の適用が検討される治療法です。現在一般の保険診療で認められている医療の中で、より最新の先端医療技術を厚生労働省より承認された保険医療機関に限って行われます。
2025年3月1日現在、先進医療は76種類となっており、内容は時とともに変化します。評価の結果、公的医療保険の対象となったり、対象から外れたりするため、随時見直しが行われています。
先進医療の分類と費用負担
先進医療は先進医療Aと先進医療Bに分類されます。先進医療Bは、未承認薬などを使用する医療技術の中で人体への影響があると判断されるものや、未承認薬などを使用しない医療技術でも特に臨床試験として安全性および有効性の評価が必要とされるものが該当します。
先進医療の技術料は患者の全額自己負担となりますが、一般の診療と共通する部分（診察・投薬・検査・入院料等）については保険診療の取扱いとなります。例えば、がんの治療に用いられる陽子線治療は約265万円、重粒子線治療は約316万円となっています。
治験・臨床試験・先進医療の主な違いを比較
| 項目 | 治験 | 臨床試験 | 先進医療 |
|---|---|---|---|
| 目的 | 薬事承認を得るため | 最良の治療法の確立 | 保険適用の検討 |
| 実施場所 | 国に指定された病院のみ | 様々な医療機関 | 届出を行った医療機関のみ |
| 費用負担 | 通院・検査に金銭的補助がある場合も | 主に保険診療の一部負担金 | 技術料は全額自己負担 |
| 参加条件 | 厳格な基準あり | 比較的参加しやすい | 医師の判断により実施 |
| 法的規制 | GCP（薬機法）に基づく | 臨床研究法等に基づく | 保険外併用療養費制度 |
患者申出療養制度：患者のニーズに応える新しい仕組み
2016年4月に開始された患者申出療養制度は、困難な病気と闘う患者の「国が承認していない薬などを使った新しい治療を受けたい」という思いに応えるために設けられた制度です。患者からの申出を起点として、安全性・有効性等を確認しつつ、身近な医療機関で迅速に治療を受けられるようにする仕組みです。
患者申出療養は、治験、先進医療、患者申出療養のいずれも実施していない医療を実施してほしい場合や、先進医療で実施しているが実施できる患者の基準に外れてしまった場合などに申出ることができます。
患者申出療養の実施状況と課題
制度開始から2030年12月までに、患者申出療養相談窓口に計118件の相談があり、そのうち19件が他の臨床試験へ参加、4件が既存の患者申出療養に参加、6件が新たな患者申出療養として実施されました。
未承認薬などの費用に加え、研究支援者の人件費や研究の品質管理、統計解析のための費用などもかかるため、患者負担が多額になる可能性があります。国立がん研究センター中央病院の例では、37万円程度を投与開始日に一括で負担する場合もあります。
2025年の最新動向：治験・臨床試験推進に向けた取り組み
厚生労働省は2025年7月に「治験・臨床試験の推進に関する今後の方向性について 2025年版とりまとめ」を公表し、治験・臨床試験の推進について具体的な方策を示しました。医療DX推進体制整備加算やマイナ保険証利用率の向上など、デジタル化を通じた効率的な実施体制の構築が進められています。
がん遺伝子パネル検査の結果に基づいて適応外薬が推奨される割合は約9％とされており、このような患者に対する治療機会の提供が重要な課題となっています。特に希少がんや小児疾患では、医師主導治験が積極的に検討されています。
治験・臨床試験・先進医療への参加を検討する際のポイント
まず、現在かかっている病気に「標準的治療」が存在する場合は、その治療を実施することが強く推奨されます。標準的治療と呼ばれる治療のほとんどが科学的にその有用性が証明された、現時点における最善の治療だからです。
その上で、治験や臨床試験への参加を希望される場合は、主治医に相談することが重要です。参加にはそれぞれ条件があり、疾患や体の状態、これまでに受けた治療など様々な条件で決まります。また、募集終了など時期により参加できないこともあります。
安全性と倫理性の確保
治験や臨床試験では、参加される方の人権を第一に尊重し、十分な説明と同意（インフォームド・コンセント）が必要です。患者は誰からも強制されることなく、自分の自由な意思によって参加するかどうかを決定できます。
また、一度参加に同意した後でも、理由を問わずいつでも参加を取りやめることができ、そのことで不利益を受けることはありません。参加をやめた場合でも、担当医師は患者にとって最適な治療を相談します。
まとめ：適切な医療選択のための理解を深める
治験、臨床試験、先進医療はそれぞれ異なる目的と特徴を持つ医療制度です。治験は新薬の承認を目指す厳格な試験、臨床試験は幅広い医学研究の総称、先進医療は保険適用を検討中の高度医療技術です。
患者申出療養制度は、これらの制度で対応できない患者のニーズに応える新しい仕組みとして機能しています。2025年の最新動向では、デジタル化を通じた効率的な実施体制の構築が進められており、より多くの患者が適切な治療機会を得られるよう取り組みが続けられています。
最適な治療選択のためには、これらの制度の違いを理解し、主治医と十分に相談することが重要です。
参考文献・出典情報
厚生労働省「治験・臨床試験の推進に関する今後の方向性について 2025年版とりまとめ」
国立がん研究センター がん情報サービス「研究段階の医療（臨床試験、治験など） 詳細情報」
国立がん研究センター がんゲノム情報管理センター「臨床試験・治験・先進医療・患者申出療養」
公益財団法人 生命保険文化センター「先進医療とは？どれくらい費用がかかる？」
国立がん研究センター 中央病院「治療選択肢の可能性を求めて（患者申出療養）」
